Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

CLL 2010 FMP : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un traitement intensifié de rituximab avant une chimiothérapie par fludarabine, cyclophosphamide et rituximab, chez des patients ayant une leucémie lymphoïde chronique non prétraitée. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’intérêt d’un traitement intensifié par du rituximab avant une chimiothérapie associant fludarabine, cyclophosphamide et rituximab, chez des patients ayant une leucémie lymphoïde chronique non prétraitée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une chimiothérapie associant une perfusion de rituximab le premier jour, puis des comprimés de fludarabine et de cyclophosphamide entre le deuxième et le quatrième jour. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, jusqu’à 6 cures. Les patients du deuxième groupe recevront quatre perfusions de rituximab en deux semaines. Ils recevront ensuite le même traitement que dans le premier groupe. Le traitement sera évalué neuf mois après le début du traitement et les patients seront suivis tous les trois mois les deux premières années puis tous les six mois pendant deux ans. Des échantillons sanguins supplémentaires seront collectés, avant et après chaque perfusion de rituximab, ainsi qu’un prélèvement à trois et six mois après la fin du traitement.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques,
• Spécialités Chimiothérapie, Thérapies Ciblées,

Étude OPTIC-2L : étude de phase 3 randomisée visant à comparer l’efficacité et la sécurité du ponatinib au nilotinib chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique en phase chronique, réfractaire à l’imatinib. La leucémie myéloïde chronique se caractérise par une production excessive et persistante de globules blancs dans la moelle osseuse, dont une partie sont anormaux. La maladie est liée à la fusion de deux chromosomes dans les cellules souches de la moelle osseuse provoquant l’apparition d’un petit chromosome anormal appelé le chromosome Philadelphie, mais ce n’est pas une maladie héréditaire. Le traitement de la leucémie myéloïde chronique par l’imatinib peut donner lieu à des résistances ou à une intolérance au médicament. Des nouveaux médicaments de la même classe thérapeutique (inhibiteurs de tyrosine kinases) comme le ponatinib et le nilotinib permettent aux patients d’avoir d’autres options de traitement et ils pourraient être utilisés en cas de résistance à l’imatinib ou même comme traitement de première ligne. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité et la sécurité du ponatinib au nilotinib chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique réfractaire à l’imatinib. Les patients seront répartis en trois groupes de façon aléatoire : Les patients du premier groupe recevront du ponatinib 30mg par voie orale une fois par jour. Les patients du deuxième groupe recevront du ponatinib 15 mg par voie orale une fois par jour. Les patients du troisième groupe recevront du nilotinib par voie orale deux fois par jour. Les patients seront suivis pendant 5 ans après la première dose du traitement.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Greffe,